検証的試験とは、医薬品の有効性や安全性を科学的に検証し、規制当局への承認申請に必要なデータを取得する臨床試験のことである。
通常、第III相臨床試験がこれに該当し、数百～数千人規模の患者を対象に、対照群を設けた無作為化比較試験（RCT）として実施される。検証的試験の目的は、統計的に有意な有効性の証明と安全性プロファイルの確認であり、試験結果が承認審査の基礎となる。特に、プライマリーエンドポイント（主要評価項目）の設定が重要であり、適切な試験デザインが求められる。