被験者を無作為に治療群と対照群に分け、治療効果を科学的に評価する試験方法である。
RCTは、医薬品や治療法の有効性を評価するためのゴールドスタンダードとされる。対照群にはプラセボまたは標準治療が用いられ、結果の比較により治療の真の効果を明らかにする。さらに、二重盲検法を用いることで、試験担当者や被験者のバイアスを排除できる。