特定の遺伝子を欠損させた遺伝子改変マウスであり、疾患モデル研究や創薬に用いられる。特定の遺伝子の機能を解明するために利用され、アルツハイマー病やがんなどの疾患メカニズムの研究に貢献する。特に、ターゲットバリデーション（標的の検証）において重要な役割を果たす。