通常、第I相試験として行われ、薬物動態（PK）や薬力学（PD）を主な評価項目とし、併せてヒトでの初期忍容性についても評価する。臨床薬理試験で得られた結果は、次相以降の臨床試験の計画と実施、市販後における医薬品の最適使用のための情報として活用される。