臨床研究は、疾患の原因や進行の仕組みを解明、疾患の予防・診断・治療の改善、患者の生活の質（QOL）の向上などのために行う医学的な研究で、ヒトを対象として行われる。
また、臨床研究法における臨床研究の定義は、「医薬品等を人に対して用いることにより、当該医薬品等の有効性または安全性を明らかにする研究」である。