被験薬への反応が比較薬剤（実薬又はプラセボ）よりも臨床的に優れることを示すことが主要な目的の試験。科学的には、有効性を立証するには、プラセボ対照試験でプラセボに優ることを示すこと、実対照薬に優ることを示すこと又は用量-反応関係を示すことが最も説得力がある。