開発中の被験薬が患者に対して実際に治療効果が得られることを、適切な評価項目を用いて実証すること。POC試験は狭義では早期第II相試験（2a）を指す。有効性の実証には、対象となる疾患や病態の確認とともに、適切な投与量の目安を検討する必要がある。