対象とする疾患を有する患者にとって、安全な用量や用法を探索すること、安全性や忍容性を検討すること、薬剤が有効な患者集団を特定することなど、検証的な試験を行うために必要なデータや情報を得ることを目的として行われる試験。試験の目的によっては対象が健康成人となることもある。