第Ⅱ相は、通常、患者における治療効果の探索を主要な目的とする試験を開始する段階である。
第Ⅱ相の重要な目的は、第Ⅲ相で行われる試験の用法・用量を決定することである。第Ⅱ相の初期的試験では、用量反応の初期的推測のために、用量の漸増デザインがしばしば用いられる。それに続く試験では、並行用量反応デザイン（第Ⅲ相で実施されることもある）を用いて目的とする適応に対する用量－反応関係が確認されることになる。検証的な用量反応試験は、第Ⅱ相で実施されることもあれば第Ⅲ相で実施されることもある。第Ⅱ相での用量は、通常、第Ⅰ相の最高用量より低用量であるが、常にそうであるとは限らない。