有効な治療法が乏しく患者数が少ない重篤な疾患に対する医薬品で、日本での治験実施が困難、あるいは治験の実施にかなりの長期間を要する場合、検証的試験以外の臨床試験などで一定程度の有効性及び安全性を確認したうえで、市販後に必要な調査を実施することを承認条件として製造販売承認を得ることができる。本制度が適用された医薬品については、優先審査の適用要件を満たすことになるため、優先審査の対象となる。