治験の実施にあたり、治験の背景、根拠及び目的、対象患者、実施スケジュール、目標症例数、統計解析方法および統計学的な考察も含めて、治験のデザインや方法及び運営組織について作成された文書。試験の計画、実施、統計解析に関する品質と科学的妥当性を保証するもっとも重要な文書である。